ProMetic生物制藥公司宣布，該公司的血漿原性血纖維蛋白溶酶原替代療法目前已在美國進行Ⅰ期臨床試驗，并且作為緊急治療藥在德國漢堡的阿爾托那兒童醫院（Altona Children's Hospital ）成功地治療了患有血纖維蛋白溶酶原缺乏癥的嬰兒。
該血纖維蛋白溶酶的給藥與治療是在賴因哈德·施內彭海姆教授（Professor Reinhard Schneppenheim）的指導下，由一支來自漢堡埃普多夫大學醫療中心（University Medical Center, Hamburg-Eppendorf）的兒科、血液科和腫瘤科的團隊完成的。
患者四周大的時候被診斷患有嚴重的血纖維蛋白溶酶缺乏癥，并伴有嚴重的并發癥，最后引發了呼吸衰竭，在重癥監護病房中通過呼吸輔助設施維持生命。然而單純地向體內輸入血漿并不能有效地提高該嬰兒的血纖維蛋白溶酶含量。
ProMetic生物制藥公司的血纖維蛋白溶酶原在“特殊病人項目”（Named Patient Program）支持下提供給了嬰兒。該項目在德國專為特殊的病人服務，能讓內科醫生、醫療監管機構和制造商去獲取那些治療所需但是市場上還買不到的救命藥。
施內彭海姆教授評價道：“該患兒當時處于一個很危急的生命體征之下，根據ProMetic生物制藥公司提供的血纖維蛋白溶酶原和使用方法，我們快速地使血液里血纖維蛋白溶酶原達到有效的生理作用濃度。幾天之內我們就發現了組織損傷的減少，在6周的治療之后我們發現組織損傷得到明顯的改善。”
“本案例為我們血纖維蛋白溶酶原產品在病情危急情況下的所表現的功效提供了一個很好的證明。在幾天之內，病患能夠不依靠輔助呼吸設備自主呼吸，”約翰·莫蘭醫生——ProMetic生物制藥公司的首席醫療官補充道，“我們非常開心能提供血纖維蛋白溶酶原治療法以及與施內彭海姆教授及他的團隊分享我們的臨床見解，并在這個過程中，能夠支持他們的團隊來拯救這個病重的孩子。”
ProMetic生物制藥公司當前正在研發它的血纖維蛋白溶酶原治療法用于治療血纖維蛋白溶酶缺乏癥的患者，也獲得了來自FDA（美國食品及藥物監督管理局）和EMA的孤兒藥資格認定。皮埃爾·勞林(Pierre Laurin)，ProMetic生物制藥公司的CEO評價道：“我們的使命是提供給患者救命療法，比如血纖維蛋白溶酶原替代療法。沒有什么比生命垂危的重癥患者的情況突然好轉更令人高興的事了。
我非常驕傲我們團隊的成就，也祝賀德國的醫藥專家們所付出的努力有了喜人的成果。希望患者們以及他們的家人能獲得一個持續、強有力的康復結果。”
ProMetic生物制藥公司目前正在完成對血纖維蛋白溶酶原單一劑量提升的臨床試驗，以研究它用于血纖維蛋白溶酶缺乏癥的患者身上時的安全性、耐受性和藥物代謝的情況。這個臨床項目接下來將會過渡到臨床II-III期試驗，為同樣的血纖維蛋白溶酶缺乏癥患者尋找最佳的多劑量治療方案，以達到目標既定的血纖維蛋白溶酶原濃度。鑒于該疾病的罕見狀況和相對醫療需求的空缺， FDA已同意將該藥列于快速審批的行列。
一般說來，要確保進入FDA的快速審批通道，受審批的藥物必須要針對一個嚴重的病癥并與現有治療方案相比要有顯著療效優勢，而且在相關的替代終點（surrogate endpoint）的證明下有著可預測的顯著的臨床意義。
關于血纖維蛋白溶酶原
血纖維蛋白溶酶原是一種由肝臟合成的并在血液里循環的天然蛋白質。活性化的血纖維蛋白溶酶原叫做血纖維蛋白溶酶，是一種纖維蛋白溶解系統的基本成分，也是參與血凝塊的細胞溶解和纖維蛋白滲出液清除的主要的酶。血纖維蛋白溶酶原因此也是傷口愈合、細胞移行、組織重建、血管生成和胚胎形成中至關重要的物質。
關于血纖維蛋白溶酶缺乏癥
血纖維蛋白溶酶缺乏癥最常見的表現是木樣結膜炎，即眼睛的結膜部位呈現密集的、木質似的生長，如果擱置病情不經治療的話會導致失明。這種生長容易在手術切除后又復發，從而需要多次手術。盡管木樣結膜炎是血纖維蛋白溶酶缺乏癥最具特性的損傷，該病癥也會造成耳朵、鼻竇、氣管支氣管、泌尿生殖道和齒齦等多器官損傷。氣管支氣管損傷包括高粘性分泌，會導致呼吸衰竭。腦積水也報道于患有嚴重低纖溶酶原血病的小兒，并與纖維蛋白沉積在腦室系統有關。
關于ProMetic生物制藥公司
在生物分離、血漿原性治療和小分子藥物方面擁有全球認證的專家雇員，該生物制藥公司向不斷發展的生物制藥工業界提供他們行業領先技術，包括大規模的生物制劑提純、藥物研發、蛋白組學的研究和病原體的消除。
為了研發頂級的生物治療藥，他們運用自己特有的親和技術高效地從人類血漿中提取并純化有治療作用的蛋白質。ProMetic生物制藥公司也活躍于研發新的小分子治療產品以針對未滿足醫療需求的領域：如纖維化、貧血、中性粒細胞減少、癌癥和自身免疫性疾病以及一些腎病。該公司總部設在拉瓦（加拿大），研發機構設在英國、美國和加拿大，生產設備在英國，在美國、歐洲、俄羅斯、澳大利亞和亞洲都有市場營銷活動。
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